Modicar el ADN para evitar enfermedades: el desafío de la edición génica en la Argentina

Editar o "corregir" genes para evitar enfermedades como la diabetes, el Alzheimer y la arritmia cardíaca que causa muerte súbita son algunos de los proyectos en los que trabajan científicos argentinos pioneros en el país y la región, que aseguran que "un gen reparado con tijeras moleculares no puede diferenciarse de uno sano".

«La edición génica aplicada en medicina es una biotecnología que nos permite reparar un gen con  enorme precisión. ¿Cuán grande es esa precisión? Tan grande que no deja rastros: un gen reparado no puede diferenciarse de un gen original sano», aseguró a Télam Federico Pereyra Bonnet, investigador del Conicet y de la Unidad De Medicina Molecular y Genómica del Hospital Italiano.

El especialista explicó que mediante la edición génica también se puede «noquear un gen», es decir, anularlo si está funcionando mal o si su presencia expone a la persona a contraer una enfermedad.

«Otra de las cualidades de esta tecnología es su bajo costo: utilizar Crispr (las tijeras moleculares que fueron recientemente descubiertas en bacterias), es cientos de veces más económico que trabajar con tecnologías anteriores», destacó.

Pereyra Bonnet señaló que si bien esa técnica tiene un gran potencial, aún está en fase experimental y «no fue probada en pacientes».

«Varios grupos locales captaron rápidamente el enorme potencial de la edición génica para impactar en la salud humana y comenzaron en forma pionera sus investigaciones en el país y la región. Al día de hoy tenemos varios ejemplos de grupos que trabajan con Crispr estudiando nuevos tratamientos», apuntó.

Asimismo, un equipo de la Fundación para la Lucha contra las Enfermedades Neurológicas de la
Infancia (Fleni), trabaja en Buenos Aires para corregir dos genes que producen arritmogenia cardíaca, una enfermedad del corazón responsable principalmente de la muerte súbita en deportistas jóvenes.

En la Facultad de Medicina de la UBA, en tanto, se está investigando mediante edición génica el rol
de las proteínas motoras de las neuronas durante la aparición y avance del Alzheimer y el Parkinson, mientras que el equipo de Pereyra Bonnet utiliza Crispr para activar el gen de insulina en cultivos de células de pacientes con diabetes.

Fuente: Télam